临床试验显示：基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力
2024-05-08 08:29 来源：宁讷网 点击：
临床试验显示：基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力
美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受 CRISPR 基因编辑实验性治疗后，大约 79% 的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。EDIT-101 是一种使用 CRISPR 技术的实验性基因编辑疗法。此次试验评估了 EDIT-101 的安全性和有效性，实验性治疗用于编辑中心体蛋白 290（CEP290）基因中的突变，该基因指令负责表达对视力至关重要的蛋白质。（科技日报）
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